Jordi Évole y miles de personas, más cerca de un tratamiento eficaz que pondría fin a su enfermedad

La narcolepsia tipo 1, trastorno neurológico que afecta a unas 25.000 personas en España, podría contar pronto con un tratamiento efectivo. El fármaco TAK-861, desarrollado por Takeda, ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos recientes. Este medicamento actúa como agonista del receptor 2 de la orexina, una neurohormona clave en la regulación del sueño y la vigilia, cuya deficiencia caracteriza a la narcolepsia tipo 1. 

En la fase 2b del estudio, que incluyó a 112 pacientes, TAK-861 demostró mejoras significativas en la latencia del sueño, reducción de la somnolencia diurna y disminución de los episodios de cataplejía. Los efectos positivos se mantuvieron durante las ocho semanas de tratamiento, y la mayoría de los participantes alcanzaron niveles de vigilia comparables a los de personas sin la enfermedad. 

El perfil de seguridad de TAK-861 ha sido favorable, sin reportarse efectos adversos graves relacionados con el tratamiento. Los efectos secundarios más comunes fueron leves o moderados, como insomnio y aumento de la frecuencia urinaria, y la mayoría fueron transitorios.

Basándose en estos resultados, Takeda ha iniciado ensayos globales de fase 3 en la primera mitad de su año fiscal 2024, con el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad de TAK-861 en un grupo más amplio de pacientes. Este avance representa una esperanza significativa para quienes padecen narcolepsia tipo 1, al ofrecer un tratamiento que aborda directamente la causa subyacente de la enfermedad.

Un nuevo fármaco que ofrece esperanza 

Un reciente estudio internacional, liderado por el Dr. Rafael del Río Villegas, ha demostrado la eficacia de un nuevo fármaco, TAK-994, en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1. Este avance podría beneficiar a personas como el periodista Jordi Évole, quien ha compartido públicamente su experiencia con esta enfermedad. La narcolepsia tipo 1 se caracteriza por somnolencia diurna excesiva y episodios de cataplejía, una pérdida súbita del tono muscular desencadenada por emociones fuertes. El estudio, publicado en la revista The New England Journal of Medicine, evaluó la seguridad y eficacia de TAK-994, un agonista selectivo del receptor 2 de la orexina, en pacientes con narcolepsia tipo 1.

Durante el ensayo clínico, que se llevó a cabo de enero a octubre de 2022, los participantes recibieron dosis de 30, 90 o 180 mg de TAK-994 o un placebo. Los resultados mostraron mejoras significativas en la capacidad de los pacientes para mantenerse despiertos durante el día, alcanzando niveles comparables a los de personas sin la enfermedad. Además, se observó una reducción notable en los episodios de cataplejía.

El Dr. del Río Villegas, responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria, destacó que "los resultados del ensayo para reducir la mayoría de los aspectos de la narcolepsia han sido prometedores ya que, por primera vez, se trataría la enfermedad interviniendo directamente sobre su fisiopatología".

Este avance representa una esperanza para los aproximadamente 25.000 pacientes con narcolepsia en España, al ofrecer una posible mejora significativa en su calidad de vida.